Trotz all der Aufmerksamkeit für (und des Streits über) vergleichende
Effektivitätsforschung in den USA, von denen vieles in dem kürzlich erschienenen Papier von Tunis und Pearson sehr gut zusammengefasst ist, fällt auf, dass die meisten
Publikationen und Websites keine umfassende, aber dennoch Grenzen setzende
Definition der vergleichenden Effektivitätsforschung liefern (einschließlich,
unglücklicherweise, des Papiers von Tunis und Pearson). Stattdessen findet man eher Aussagen über die treibenden Kräfte, die Methoden, die angestrebten Ergebnisse und die begünstigten Interessengruppen. Um Godlee zu zitieren, ist dies nicht nur deshalb verwunderlich, weil der Bedarf an vergleichender Wirksamkeitsforschung so offensichtlich ist, sondern auch, weil erhebliche Ressourcen für ein (dringend benötigtes) Vorhaben bereitgestellt werden, das die Entscheidungsfindung im Gesundheitswesen von der Patienten- bis zur politischen Ebene beeinflussen wird.
Der Bundeskoordinierungsrat definiert beispielsweise vergleichende
Effektivitätsforschung als „die Durchführung und Synthese von Forschung, die
den Nutzen und Schaden verschiedener Interventionen und Strategien zur
Vorbeugung, Diagnose, Behandlung und Überwachung von Gesundheitszuständen in realen
Weltumgebungen vergleicht“. Die Agency for Health Care Research and Quality (Agentur für Gesundheitsforschung und -qualität) bezeichnet die vergleichende Wirksamkeitsforschung als „eine Art der Gesundheitsforschung, bei der die Ergebnisse eines Ansatzes zur Behandlung einer Krankheit mit den Ergebnissen anderer Ansätze verglichen werden“. Die vergleichende Wirksamkeitsforschung vergleicht in der Regel zwei oder mehr Behandlungsarten, z. B. verschiedene Medikamente, für dieselbe Krankheit. Die vergleichende Wirksamkeit kann auch Arten von Operationen
oder andere medizinische Verfahren und Tests vergleichen. Die Ergebnisse werden oft in einer systematischen Übersicht zusammengefasst. In seiner vom Kongress übertragenen Aufgabe, Prioritäten für die vergleichende Wirksamkeitsforschung zu ermitteln, definierte das Institute of Medicine die vergleichende Wirksamkeitsforschung als „die Gewinnung und Synthese von Erkenntnissen, die den Nutzen und Schaden alternativer Methoden zur Vorbeugung, Diagnose, Behandlung und Überwachung eines klinischen Zustands oder zur Verbesserung der Versorgung vergleichen“. Ziel ist es, Verbrauchern, Klinikern, Käufern und politischen Entscheidungsträgern dabei zu helfen, fundierte Entscheidungen zu treffen, die die Gesundheitsversorgung sowohl auf individueller als auch auf Bevölkerungsebene verbessern.“
Wir standen vor der Herausforderung, vergleichende Wirksamkeitsforschung
zu definieren, als wir uns bemühten, ein interprofessionelles Postdoktorandenprogramm für klinische Ergebnisse und vergleichende Wirksamkeitsforschung in der ländlichen Primärversorgung zu entwickeln. Dieses Programm wird promovierte Fachleute aus den Bereichen Krankenpflege, Medizin, Pharmazie und öffentliches Gesundheitswesen zusammenbringen, um sie in der Forschung (80 %) und im klinischen Bereich (20 %) auszubilden. Indem wir das Beste aus diesen Definitionen übernommen haben, aber auch mehr Spezifität in Bezug auf die Schwerpunkte und Methoden anstreben und sowohl das Konzept als auch das Unternehmen abgrenzen, haben wir uns auf die Definition des Institute of Medicine gestützt, diese aber erheblich erweitert. Daher schlagen wir folgende Definition vor:
„Vergleichende Effektivitätsforschung ist die Generierung und Synthese
von Evidenz, die durch prospektive und retrospektive Studien mit
entweder primären oder sekundären Datenquellen durch:
– Vergleich des Nutzens und Schadens alternativer Methoden zur Vorbeugung,
Diagnose, Behandlung und Überwachung eines klinischen Zustands oder zur Verbesserung der
Versorgung;
– Vergleich der gleichen Methode(n) zwischen verschiedenen Patientengruppen;
– Vergleich derselben Methode(n) zwischen verschiedenen klinischen
Umgebungen; oder
– Vergleich einer oder mehrerer Methoden über Kombinationen von Behandlungen,
Patientengruppen und/oder Umgebungen.
Auf der klinischen Ebene untersucht die vergleichende Wirksamkeitsforschung
Methoden, die sich bereits in randomisierten
kontrollierten Studien als wirksam erwiesen haben, in realen Umgebungen, d.h., unter normalen und
variablen Bedingungen, wenn sie von zugelassenen Ärzten mit unterschiedlichem
Fachwissen verschrieben werden, die über das gesamte Spektrum des Gesundheitswesens
hinaus praktizieren, um eine Heterogenität von Patienten zu behandeln.
Die vergleichende Wirksamkeitsforschung zielt darauf ab, die besten Methoden
zur Personalisierung der Versorgung einzelner Patienten zu entdecken, indem sie die Evidenzbasis
verbreitert und mehr, bessere und detailliertere Informationen liefert, mit denen
eine Behandlungsstrategie für jeden einzelnen Patienten entwickelt werden kann.
Der letztendliche Zweck der vergleichenden Wirksamkeitsforschung besteht darin,
Verbrauchern, Klinikern, Einkäufern und politischen Entscheidungsträgern dabei zu helfen,
informierte Entscheidungen zu treffen, die die Gesundheitsversorgung sowohl auf individueller
als auch auf Bevölkerungsebene verbessern.“
Es ist in der Tat wichtig, eine weit gefasste, aber auch gut abgegrenzte
Definition der vergleichenden Wirkungen anzunehmen. Dies, so glauben wir, wird die
Mission des Patient-Centered Outcomes Research Institute erleichtern und es
in die Lage versetzen, seine wissenschaftlichen und öffentlichen Aufgaben zu erfüllen.
Tunis SR, Pearson SD. US moves to improve health decisions. BMJ
2010;341:c4336.
Godlee F. More research is needed – but what type? BMJ
2010;341:c4662.
Conway PH, Clancy C. Comparative-effectiveness research –
implications of the Federal Coordinating Council’s Report. N Engl J Med
2009;361:328-330.
Siehe http://effectivehealthcare.ahrq.gov/index.cfm/glossary-of-
Terms/. Letzter Zugriff am 9. September 2010.
Institute of Medicine. Initial national priorities for
comparative effectiveness research. Washington, DC: National Academies
Press, 2009.