In klinischen Studien ist ein Surrogatendpunkt (oder Surrogatmarker) ein Maß für die Wirkung einer bestimmten Behandlung, das mit einem echten klinischen Endpunkt korrelieren kann, aber nicht unbedingt eine garantierte Beziehung hat. Die National Institutes of Health (USA) definieren einen Surrogatendpunkt als „einen Biomarker, der einen klinischen Endpunkt ersetzen soll“.
Surrogatmarker werden verwendet, wenn der primäre Endpunkt unerwünscht ist (z. B. Tod) oder wenn die Zahl der Ereignisse sehr gering ist, so dass es nicht praktikabel ist, eine klinische Studie durchzuführen, um eine statistisch signifikante Zahl von Endpunkten zu erfassen. Die FDA und andere Aufsichtsbehörden akzeptieren häufig Nachweise aus klinischen Studien, die einen direkten klinischen Nutzen für Surrogatmarker zeigen.
Surrogatendpunkte können aus verschiedenen Modalitäten gewonnen werden, z. B. aus Verhaltens- oder kognitiven Scores oder Biomarkern aus Elektroenzephalographie (qEEG), MRT, PET oder biochemischen Biomarkern.
Ein Korrelat macht noch kein Surrogat. Es ist ein weit verbreiteter Irrglaube, dass ein Ergebnis, das ein Korrelat ist (d. h. mit dem tatsächlichen klinischen Ergebnis korreliert), als gültiger Surrogat-Endpunkt verwendet werden kann (d. h. als Ersatz für das tatsächliche klinische Ergebnis). Eine angemessene Rechtfertigung für einen solchen Ersatz erfordert jedoch, dass die Wirkung der Intervention auf den Surrogat-Endpunkt die Wirkung auf das klinische Ergebnis vorhersagt – eine viel stärkere Bedingung als Korrelation. In diesem Zusammenhang wird der Begriff Prentice-Kriterien verwendet.
Der Begriff „Surrogat“ sollte bei der Beschreibung von Endpunkten nicht verwendet werden. Stattdessen sollten Beschreibungen von Ergebnissen und Interpretationen in Begriffen formuliert werden, die die spezifische Art und Kategorie der bewerteten Variablen bezeichnen.
Ein Surrogatendpunkt einer klinischen Studie ist eine Labormessung oder ein körperliches Zeichen, das als Ersatz für einen klinisch bedeutsamen Endpunkt verwendet wird, der direkt misst, wie sich ein Patient fühlt, funktioniert oder überlebt. Es wird erwartet, dass die durch eine Therapie hervorgerufenen Veränderungen an einem Surrogatendpunkt die Veränderungen an einem klinisch sinnvollen Endpunkt widerspiegeln.