Malgré toute l’attention portée à (et la contestation de) la recherche sur l’efficacité comparative aux États-Unis, dont une grande partie est très bien résumée dans le
récent document de Tunis et Pearson , il est frappant de constater que la plupart des
publications et des sites Web ne parviennent pas à fournir une définition complète mais limitative
de la recherche sur l’efficacité comparative (y compris,
malheureusement, le document de Tunis et Pearson). Au lieu de cela, on est susceptible de
trouver des déclarations sur les moteurs, les méthodes, les résultats escomptés, et
les parties prenantes bénéficiaires. Pour paraphraser Godlee , c’est déconcertant
en effet, non seulement parce que le besoin de recherche sur l’efficacité comparative
est si évident, mais aussi parce que des ressources importantes seront engagées dans
une entreprise (très nécessaire) qui façonnera la prise de décision en matière de soins de santé
du patient aux niveaux politiques.
Par exemple, le Conseil fédéral de coordination définit la recherche sur l’efficacité comparative
comme « la conduite et la synthèse de recherches comparant
les avantages et les inconvénients de diverses interventions et stratégies pour
prévenir, diagnostiquer, traiter et surveiller les conditions de santé dans des contextes du monde réel
» . L’Agence pour la recherche et la qualité des soins de santé (Agency for Health Care Research and Quality) définit la recherche sur l’efficacité comparative comme « un type de recherche sur les soins de santé qui compare les résultats d’une approche de la gestion d’une maladie aux résultats d’autres approches. L’efficacité comparative compare généralement deux ou plusieurs types de traitement, tels que différents médicaments, pour la même maladie. L’efficacité comparative peut également comparer des types de chirurgie
ou d’autres types de procédures et de tests médicaux. Les résultats sont souvent
résumés dans une revue systématique. » Dans sa
tâche mandatée par le Congrès pour identifier les priorités de la recherche sur l’efficacité comparative, l’Institut
de médecine a défini la recherche sur l’efficacité comparative comme « la
génération et la synthèse de preuves qui comparent les avantages et les inconvénients
de méthodes alternatives pour prévenir, diagnostiquer, traiter et surveiller une
condition clinique, ou pour améliorer la prestation des soins. L’objectif est d’aider les consommateurs, les cliniciens, les acheteurs et les décideurs à prendre des décisions éclairées qui amélioreront les soins de santé au niveau individuel et de la population.
Nous avons été confrontés au défi de définir la recherche sur l’efficacité comparative dans nos efforts pour développer un programme interprofessionnel de bourses postdoctorales sur les résultats cliniques et la recherche sur l’efficacité comparative dans les soins primaires ruraux. Ce programme réunira des praticiens titulaires d’un doctorat en soins infirmiers, en médecine, en pharmacie et en santé publique pour une formation avancée en recherche (80 %) et en clinique (20 %). En prenant le meilleur de
ces définitions, mais en cherchant également à fournir plus de spécificité en termes de
foyers et de méthodologies et en fixant des limites à la fois au concept et à
l’entreprise, nous nous sommes basés sur la définition de l’Institute of Medicine mais l’avons étendue
de manière significative. Par conséquent, nous proposons la définition suivante :
« La recherche sur l’efficacité comparative est la génération et la synthèse
de preuves générées par des études prospectives et rétrospectives avec
des sources de données primaires ou secondaires en :
– comparant les avantages et les inconvénients de méthodes alternatives pour prévenir,
diagnostiquer, traiter et surveiller un état clinique, ou pour améliorer la
fourniture de soins;
– comparant la ou les mêmes méthodes entre différents groupes de patients ;
– Comparer la ou les mêmes méthodes entre différents
environnements cliniques ; ou
– Comparer une ou plusieurs méthodes entre des combinaisons de traitements,
de groupes de patients, et/ou d’environnements.
Au niveau clinique, la recherche sur l’efficacité comparative
investit les méthodes, dont l’efficacité a déjà été démontrée dans des essais randomisés
contrôlés, dans des environnements réels ; c’est-à-dire, dans des conditions ordinaires et
variables, lorsqu’elles sont prescrites par des cliniciens agréés ayant divers
degrés d’expertise et exerçant dans l’ensemble des établissements de soins de santé
, pour traiter une hétérogénéité de patients.
La recherche sur l’efficacité comparative vise à découvrir les meilleures méthodes
pour personnaliser les soins aux patients individuels en élargissant la base de preuves
et en fournissant des informations plus nombreuses, meilleures et détaillées avec lesquelles
il est possible d’élaborer une stratégie de gestion pour chaque patient individuel.
Le but ultime de la recherche sur l’efficacité comparative est
d’aider les consommateurs, les cliniciens, les acheteurs et les décideurs à prendre
des décisions éclairées qui amélioreront les soins de santé tant au niveau individuel
que de la population. »
Il est en effet important d’adopter une définition large mais aussi bien délimitée
des effets comparatifs. Cela, nous pensons, facilitera la
mission de l’Institut de recherche sur les résultats centrés sur le patient et lui permettra
de remplir ses mandats scientifiques et de service public.
Tunis SR, Pearson SD. Les États-Unis se mobilisent pour améliorer les décisions en matière de santé. BMJ
2010;341:c4336.
Godlee F. Il faut plus de recherche – mais quel type ? BMJ
2010;341:c4662.
Conway PH, Clancy C. Recherche sur l’efficacité comparative –
implications du rapport du Conseil fédéral de coordination. N Engl J Med
2009;361:328-330.
Voir http://effectivehealthcare.ahrq.gov/index.cfm/glossary-of-
termes/. Dernière consultation le 9 septembre 2010.
Institut de médecine. Priorités nationales initiales pour
la recherche sur l’efficacité comparative. Washington, DC : National Academies
Press, 2009.