Nonostante tutta l’attenzione (e le controversie) sulla ricerca sull’efficacia comparativa negli Stati Uniti, molte delle quali ben riassunte nel recente articolo di Tunis e Pearson, è sorprendente che la maggior parte delle pubblicazioni e dei siti web non riesca a fornire una definizione completa e allo stesso tempo vincolante della ricerca sull’efficacia comparativa (compreso, purtroppo, l’articolo di Tunis e Pearson). Invece, è probabile che si trovino
dichiarazioni sui fattori trainanti, i metodi, i risultati previsti e
le parti interessate beneficiarie. Per parafrasare Godlee, questo è sconcertante, non solo perché la necessità di una ricerca sull’efficacia comparativa è così ovvia, ma anche perché saranno impegnate risorse significative per un’impresa (molto necessaria) che modellerà il processo decisionale dell’assistenza sanitaria, dal livello del paziente a quello della politica.
Per esempio, il Consiglio Federale di Coordinamento definisce la ricerca sull’efficacia comparativa come “lo svolgimento e la sintesi della ricerca che confronta
i benefici e i danni di vari interventi e strategie per
prevenire, diagnosticare, trattare e monitorare le condizioni di salute nel mondo reale
“. L’Agency for Health Care Research and Quality
si riferisce alla ricerca sull’efficacia comparativa come “un tipo di ricerca sull’assistenza sanitaria
che confronta i risultati di un approccio per gestire una malattia
con i risultati di altri approcci. L’efficacia comparativa di solito
confronta due o più tipi di trattamento, come diversi farmaci, per la
stessa malattia. L’efficacia comparativa può anche confrontare tipi di chirurgia
o altri tipi di procedure e test medici. I risultati sono spesso sintetizzati in una revisione sistematica”. Nel suo compito di identificare le priorità per la ricerca sull’efficacia comparativa, l’Istituto di Medicina ha definito la ricerca sull’efficacia comparativa come “la generazione e la sintesi delle prove che confrontano i benefici e i danni di metodi alternativi per prevenire, diagnosticare, trattare e monitorare una condizione clinica, o per migliorare la fornitura di cure. Lo scopo è quello di aiutare i consumatori, i clinici, gli acquirenti e i politici a prendere decisioni informate che miglioreranno l’assistenza sanitaria sia a livello individuale che di popolazione.”
Abbiamo affrontato la sfida di definire la ricerca sull’efficacia comparativa
nei nostri sforzi per sviluppare una borsa di studio interprofessionale post-dottorato
in risultati clinici e ricerca sull’efficacia comparativa nell’assistenza primaria rurale. Questo programma riunirà medici preparati da infermieri, medici, farmacie e sanità pubblica per una formazione avanzata di ricerca (80%) e clinica (20%). Prendendo il meglio da
queste definizioni, ma mirando anche a fornire una maggiore specificità in termini di
fuochi e metodologie e fissando dei limiti sia al concetto che all’
impresa, abbiamo costruito sulla definizione dell’Institute of Medicine ma l’abbiamo estesa
in modo significativo. Quindi proponiamo la seguente definizione:
“La ricerca sull’efficacia comparativa è la generazione e la sintesi
delle prove generate attraverso studi prospettici e retrospettivi con
fonti di dati primari o secondari da:
– Confrontando i benefici e i danni di metodi alternativi per prevenire,
diagnosticare, trattare e monitorare una condizione clinica, o per migliorare
l’erogazione delle cure;
– Confrontando lo stesso metodo(i) tra diversi gruppi di pazienti;
– Confrontando lo stesso metodo(i) tra diversi ambienti clinici; o
– Confrontando uno o più metodi tra combinazioni di trattamenti,
gruppi di pazienti, e/o ambienti.
A livello clinico, la ricerca sull’efficacia comparativa
indaga i metodi, già dimostrati efficaci in studi randomizzati
controllati, in ambienti del mondo reale; cioè, in condizioni ordinarie e variabili, quando prescritti da clinici autorizzati con diversi gradi di competenza e che praticano in tutto lo spettro dell’assistenza sanitaria, per trattare un’eterogeneità di pazienti.
La ricerca sull’efficacia comparativa mira a scoprire i migliori metodi per personalizzare l’assistenza ai singoli pazienti, ampliando la base delle prove e fornendo maggiori, migliori e dettagliate informazioni con cui elaborare una strategia di gestione per ogni singolo paziente.
Lo scopo ultimo della ricerca sull’efficacia comparativa è quello di
assistere i consumatori, i clinici, gli acquirenti e i politici nel prendere
decisioni informate che miglioreranno l’assistenza sanitaria sia a livello individuale
che di popolazione.”
È davvero importante adottare una definizione ampia ma anche ben definita di effetti comparativi. Questo, crediamo, faciliterà la
missione del Patient-Centered Outcomes Research Institute e gli permetterà
di adempiere ai suoi mandati scientifici e di servizio pubblico.
Tunis SR, Pearson SD. Gli Stati Uniti si muovono per migliorare le decisioni sulla salute. BMJ
2010;341:c4336.
Godlee F. Più ricerca è necessaria – ma quale tipo? BMJ
2010;341:c4662.
Conway PH, Clancy C. Comparative-effectiveness research –
implicazioni del Federal Coordinating Council’s Report. N Engl J Med
2009;361:328-330.
Vedi http://effectivehealthcare.ahrq.gov/index.cfm/glossary-of-
terms/. Ultimo accesso 9 settembre 2010.
Istituto di Medicina. Priorità nazionali iniziali per
la ricerca sull’efficacia comparativa. Washington, DC: National Academies
Press, 2009.