1. Il continuum della ricerca sul cancro per la terapeutica
Un problema critico nella terapeutica è il collegamento subottimale tra le diverse componenti del continuum della ricerca sul cancro. Inizialmente, sono state identificate due lacune principali, che rappresentano la ricerca traslazionale precoce e tardiva (McGartland Rubio et al., 2010; Celis e Pavalkis, 2017; vedi anche http://www.tcrn.unsw.edu.au/translational-research-definitions) La ricerca traslazionale precoce collega la ricerca di base/preclinica con la ricerca clinica, guardando alle innovazioni della ricerca di base destinate agli studi clinici precoci di proof-of-concept (gap 1). Collegare la conoscenza in espansione nella biologia di base del cancro e nella ricerca preclinica (che coinvolge, per esempio, l’identificazione delle vie molecolari che guidano il tumore, nuovi obiettivi per il trattamento e la ricerca sui biomarcatori per sviluppare una medicina predittiva del cancro e collegarsi a nuove metodologie di sperimentazione clinica) richiede una massa critica di competenze e risorse, così come un gran numero di pazienti. Per soddisfare queste richieste, sono stati istituiti consorzi di Comprehensive Cancer Centres (CCC) pronti ad adottare la scienza aperta e con un alto profilo sia nella ricerca di base che negli studi clinici precoci (Calvo et al., 2018; Forman et al., 2018; vedi anche il capitolo diJoos et al., 2019).
Guardando più da vicino il continuum della ricerca sul cancro, è chiaro che la ricerca traslazionale tardiva include componenti che sono scarsamente collegati; infatti, ci sono quattro lacune aggiuntive (Fig. 1). Il risultato della ricerca traslazionale precoce è l’efficacia clinica valutata su un piccolo numero di pazienti con una conoscenza limitata degli effetti collaterali. La ricerca clinica tardiva mira a dimostrare l’efficacia clinica e il potenziale valore aggiunto delle innovazioni per l’assistenza sanitaria, il che significa che la ricerca dovrebbe fornire un “prodotto medico”. Molto spesso, questo è un passo difficile perché richiede investimenti significativi e quasi invariabilmente richiede impegni sostanziali da parte dell’industria farmaceutica o biotecnologica (gap 2, Fig. 1). Le strategie di ricerca relative alla ricerca clinica tardiva sono discusse nell’articolo di Lacombe et al. (2019), e gli aspetti economici sanitari nell’articolo di Jönsson e Sullivan (2019).
Terapie da vicino: il continuum della ricerca.
Le diagnosi e i trattamenti innovativi dovrebbero essere disponibili ai pazienti senza inutili ritardi. Per diverse ragioni, l’adozione delle innovazioni da parte dell’assistenza sanitaria è il principale divario che porta a sostanziali disuguaglianze sia all’interno che tra i paesi. Per collegare il risultato di una ricerca al suo utilizzo da parte dell’assistenza sanitaria, è stato suggerito il termine “ricerca sull’implementazione” (gap 3, Fig. 1). Ciò significa che l’implementazione dovrebbe seguire un protocollo rigoroso per quanto riguarda il trattamento e la registrazione delle conseguenze positive e negative del trattamento, con l’obiettivo di valutare se il risultato ottenuto nel progetto (o nei progetti) di ricerca può essere riprodotto in un normale contesto di assistenza clinica. Quest’ultimo è un problema crescente a causa della complessità delle procedure diagnostiche e dei protocolli di trattamento quando ci si impegna nella medicina oncologica personalizzata/di precisione. In questa fase, l’economia sanitaria dovrebbe essere presa in considerazione. I CCC svolgono un ruolo critico nel collegare più efficacemente la ricerca con l’assistenza sanitaria, e la collaborazione tra i CCC ridurrà ulteriormente il tempo per le innovazioni di raggiungere i pazienti.
Seguendo un risultato positivo della ricerca di implementazione, dovrebbe essere considerato un aggiornamento delle linee guida cliniche che affrontano il nuovo trattamento (gap 4, Fig. 1). Le linee guida cliniche dovrebbero raccomandare la raccolta di dati per il registro clinico del cancro per consentire la ricerca sugli esiti dei dati del mondo reale. Con una raccolta definita e di qualità dei dati clinici, l’utilità clinica può essere valutata e collegata all’economia sanitaria per l’analisi del rapporto costo-efficacia e del valore per i pazienti e la società (vedi l’articolo di Jönsson e Sullivan, 2019). Con una maggiore collaborazione tra i CCC, la capacità di condurre ricerche sugli esiti e di valutare gli aspetti economici sanitari di nuove diagnosi e trattamenti sarà sostanziale, fornendo così informazioni vitali ai sistemi sanitari per la definizione delle priorità di diagnosi e trattamenti.
Il follow-up a lungo termine dei pazienti oncologici trattati è un altro bisogno insoddisfatto che viene discusso nell’articolo di Lagergren et al. (2019) (gap 5, Fig. 1). Un numero crescente di pazienti che vivono con una diagnosi di cancro, con o senza evidenza di malattia residua, soffre di effetti collaterali fisici e psicosociali a lungo termine. Questo è un problema umano così come un problema per i sistemi sanitari, e sono necessarie maggiori informazioni dal follow-up a lungo termine dei pazienti trattati per poter trarre conclusioni sugli effetti positivi e negativi delle innovazioni, così come sul rapporto costo-efficacia e sul valore delle terapie contro il cancro (vedi articolo di Jönsson e Sullivan, 2019). Il collegamento del trattamento con il follow-up a lungo termine è considerato critico, e devono essere istituiti registri clinici dettagliati di qualità garantita per garantire che la compilazione dei dati dei centri possa essere prontamente analizzata. Si suggerisce che questo dovrebbe essere un compito incluso nelle metodologie di accreditamento per i CCC (vedi articolo di Oberst, 2019).