米国では比較効果研究に注目が集まっており、その多くがTunisとPearsonによる
最近の論文に非常によくまとめられているにもかかわらず、ほとんどの
出版物やウェブサイトでは、包括的で境界
設定のある比較効果研究の定義（
残念ながらTunisとPearsonの論文を含む）を提供していないことが印象的であった。 その代わりに、
推進者、方法、意図する結果、そして
受益者の利害関係者に関する記述を見かけることが多いようです。 ゴドリーの言葉を借りれば、比較効果研究
の必要性が明白であるだけでなく、患者から政策レベルまで、ヘルスケアに関する意思決定
を形成する事業（大いに必要）に多額の資源が投入されるため、これは不可解
そのものなのである。
例えば、連邦調整評議会は、比較
効果研究を「実際の
世界設定における健康状態の予防、診断、治療、モニタリングのためのさまざまな介入や戦略の利益と害を
比較する研究の実施と統合」と定義しています。 また、医療研究品質局（Agency for Health Care Research and Quality）
は、比較効果研究を「病気を管理するためのあるアプローチの結果を、他のアプローチの結果と比較するヘルスケア
研究の一種」と呼んでいます。 比較有効性研究では通常、同じ病気に対して異なる薬物など2種類以上の治療法を比較します。 また、比較有効性では、手術の種類
やその他の医療処置や検査も比較することができます。 その結果は、しばしば
システマティックレビューにまとめられます。 議会で義務付けられた
比較効果研究の優先順位を特定するタスクにおいて、
医学研究所は比較効果研究を「臨床
状態の予防、診断、治療、監視、またはケアの提供を改善するための代替方法の利点と害
を比較する証拠の生成と統合」と定義しました。 その目的は、消費者、臨床医、購入者、政策立案者が、個人と集団の両レベルでヘルスケア
を改善するために、情報に基づいた決定を下すのを助けることです」
私たちは、地方のプライマリケア
における臨床結果と比較効果研究の専門職間博士研究員
制度を開発しようとする中で、比較効果研究の定義
という問題に直面しました。 このプログラムでは、看護、医学、薬学、公衆衛生から博士号を取得した実務家が集まり、
高度な研究（80%）と臨床（20%）のトレーニングを受けることになるのです。 これらの定義から最良のものを取り入れつつ、
焦点と方法論の面でより具体性を持たせ、概念と
企業の両方に境界を設けることを目的として、我々はInstitute of Medicineの定義を基にしつつ、
それを大幅に拡張しました。 比較効果研究とは、一次データまたは二次データを用いた前向き・後ろ向き研究を通じて得られたエビデンスを、
次のように生成・統合することである。
– 臨床状態を予防、
診断、治療、モニタリングする、あるいは
ケアの提供を改善するための代替方法の利点と害を比較すること、
– 同じ方法を異なる患者群間で比較すること。
-異なる臨床
環境間で同じ方法を比較する；または
-治療、
患者グループ、および/または環境の組み合わせにわたって1つまたは複数の方法を比較する。
臨床レベルでは、比較効果研究
は、無作為化
対照試験で既に有効性が示されている方法を、実世界の環境、すなわち、
患者グループ、および/または環境で調査するものである。
比較効果研究は、エビデンス
ベースを拡大し、個々の患者の管理戦略を立てるための
より良く、詳細な情報を提供することにより、個々の患者に合わせた最善の方法
を発見することを目的としています。
比較効果研究の究極の目的は、消費者、臨床医、購買者、政策立案者が、個人レベルと集団レベルの両方においてヘルスケアを改善するために、
情報に基づいた決断を下す手助けをすることです」
比較効果の幅広い、しかしきちんとした定義を採用することは確かに重要です。 これは、Patient-Centered Outcomes Research Instituteの
ミッションを促進し、
その科学的および公共サービスの任務を遂行することを可能にすると、我々は信じている」
Tunis SR, Pearson SD. 米国は健康上の意思決定を改善するために動いている。 また、このような研究開発には、より多くの研究が必要であり、どのようなタイプの研究が必要なのでしょうか？ BMJ
2010;341:c4662.
Conway PH, Clancy C. Comparative-effectiveness research –
implications of the Federal Coordinating Council’s Report.比較効果研究（BMJ
2010; 341:c4662.
2010）。 N Engl J Med
2009;361:328-330.
http://effectivehealthcare.ahrq.gov/index.cfm/glossary-of-
terms/参照. 最終更新日：2010年9月9日.
Institute of Medicine. 比較効果研究のための最初の国家的優先事項
. ワシントンDC: National Academies
Press, 2009.
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