Ondanks alle aandacht voor (en onenigheid over) comparatief
effectiviteitsonderzoek in de VS, waarvan een groot deel zeer goed is samengevat in het
recente paper van Tunis en Pearson , is het opvallend dat de meeste
publicaties en websites geen alomvattende en toch grens
zettende definitie geven van comparatief effectiviteitsonderzoek (inclusief,
gelukkig genoeg, het Tunis en Pearson paper). In plaats daarvan zal men waarschijnlijk
uitspraken vinden over de drijvende krachten, de methoden, de beoogde resultaten, en
begunstigde stakeholders. Om Godlee te parafraseren , dit is verbijsterend
niet alleen omdat de noodzaak van vergelijkend doeltreffendheidsonderzoek
zo duidelijk is, maar ook omdat aanzienlijke middelen zullen worden besteed aan
een (broodnodige) onderneming die de besluitvorming in de gezondheidszorg
van het niveau van de patiënt tot het beleidsniveau zal vormgeven.
Zo definieert de Federale Coördinatieraad vergelijkend
effectiviteitsonderzoek als “de uitvoering en synthese van onderzoek waarbij
de voordelen en nadelen van verschillende interventies en strategieën voor
het voorkomen, diagnosticeren, behandelen en monitoren van gezondheidsaandoeningen in de echte
wereld worden vergeleken” . Het Agency for Health Care Research and Quality
verwijst naar comparatief effectiviteitsonderzoek als “een type van gezondheidszorg
onderzoek dat de resultaten van één aanpak voor het beheer van een ziekte
vergelijkt met de resultaten van andere aanpakken. Vergelijkende doeltreffendheid
vergelijkt gewoonlijk twee of meer soorten behandeling, zoals verschillende geneesmiddelen, voor
dezelfde ziekte. Vergelijkende effectiviteit kan ook types van chirurgie
of andere soorten medische procedures en tests vergelijken. De resultaten worden vaak
samengevat in een systematische review.” In zijn door het Congres opgedragen
taak om prioriteiten voor vergelijkend effectiviteitsonderzoek vast te stellen, definieerde het
Institute of Medicine vergelijkend effectiviteitsonderzoek als “de
generatie en synthese van bewijsmateriaal dat de voordelen en nadelen
vergelijkt van alternatieve methoden om een klinische
aandoening te voorkomen, diagnosticeren, behandelen en controleren, of om de levering van zorg te verbeteren. Het doel van is om consumenten, clinici, inkopers,
en beleidsmakers te helpen weloverwogen beslissingen te nemen die de gezondheidszorg
op zowel individueel als populatieniveau zullen verbeteren.”
We stonden voor de uitdaging om vergelijkend effectiviteitsonderzoek
te definiëren bij onze inspanningen om een interprofessioneel postdoctoraal fellowship
programma te ontwikkelen in klinische uitkomsten en vergelijkend effectiviteitsonderzoek in
rurale eerstelijnszorg. Dit programma zal gepromoveerde artsen uit de verpleegkunde, geneeskunde, farmacie en volksgezondheid samenbrengen voor
geavanceerd onderzoek (80%) en klinische (20%) training. Voortbouwend op het beste van
deze definities, maar ook met het oog op meer specificiteit in termen van
onderwerpen en methodologieën en het stellen van grenzen aan zowel concept als
onderneming, hebben we voortgebouwd op de definitie van het Institute of Medicine, maar deze aanzienlijk
uitgebreid. Daarom stellen wij de volgende definitie voor:
“Vergelijkend doeltreffendheidsonderzoek is het genereren en samenvatten
van bewijsmateriaal dat is gegenereerd door prospectieve en retrospectieve studies met
wel primaire als secundaire gegevensbronnen door:
– Het vergelijken van de voordelen en nadelen van alternatieve methoden om een klinische aandoening te voorkomen,
diagnosticeren, behandelen en bewaken, of om de
levering van zorg te verbeteren;
– Het vergelijken van dezelfde methode(n) tussen verschillende patiëntengroepen;
– vergelijking van dezelfde methode(n) tussen verschillende klinische
omgevingen; of
– vergelijking van een of meer methoden tussen combinaties van behandelingen,
patiëntgroepen, en/of omgevingen.
Op klinisch niveau onderzoekt vergelijkend effectiviteitsonderzoek
methoden, waarvan de werkzaamheid reeds is aangetoond in gerandomiseerde
gecontroleerde trials, in real-world settings; d.w.z., onder gewone en
variabele omstandigheden, wanneer voorgeschreven door bevoegde clinici met verschillende
graden van deskundigheid en praktiserend over het spectrum van gezondheidszorg
settings, om een heterogeniteit van patiënten te behandelen.
Vergelijkend effectiviteitsonderzoek beoogt de beste methoden
te ontdekken voor het personaliseren van de zorg voor individuele patiënten door de evidence
basis te verbreden, en door meer, betere, en gedetailleerde informatie te verschaffen waarmee
een managementstrategie voor elke individuele patiënt kan worden opgesteld.
Het uiteindelijke doel van vergelijkend effectiviteitsonderzoek is om
consumenten, clinici, inkopers en beleidsmakers te helpen om
geïnformeerde beslissingen te nemen die de gezondheidszorg op zowel individueel
als populatieniveau zullen verbeteren.”
Het is inderdaad belangrijk om een brede, maar ook goed afgebakende
definitie van vergelijkende effecten aan te nemen. Dit zal volgens ons de
opdracht van het Patient-Centered Outcomes Research Institute vergemakkelijken en het in staat stellen
zijn wetenschappelijke en publieke mandaten te vervullen.
Tunis SR, Pearson SD. US moves to improve health decisions. BMJ
2010;341:c4336.
Godlee F. More research is needed – but what type? BMJ
2010;341:c4662.
Conway PH, Clancy C. Comparative-effectiveness research –
implications of the Federal Coordinating Council’s Report. N Engl J Med
2009;361:328-330.
Zie http://effectivehealthcare.ahrq.gov/index.cfm/glossary-of-
terms/. Laatst bekeken op 9 september 2010.
Institute of Medicine. Initial national priorities for
comparative effectiveness research. Washington, DC: National Academies
Press, 2009.