1. Cancerforskningskontinuumet för terapi
Ett kritiskt problem inom terapi är den suboptimala kopplingen mellan olika komponenter i cancerforskningskontinuumet. Ursprungligen identifierades två huvudsakliga luckor som representerar tidig och sen translationell forskning (McGartland Rubio et al., 2010; Celis och Pavalkis, 2017; se även http://www.tcrn.unsw.edu.au/translational-research-definitions) Tidig translationell forskning överbryggar grundforskning/preklinisk forskning med klinisk forskning, och tittar på innovationer inom grundforskningen som är avsedda för proof-of-concept tidiga kliniska prövningar (lucka 1). För att koppla samman den växande kunskapen om grundläggande cancerbiologi och preklinisk forskning (som till exempel inbegriper identifiering av tumördrivande molekylära vägar, nya mål för behandling och forskning om biomarkörer för att utveckla prediktiv cancermedicin och koppla till nya metoder för kliniska prövningar) krävs en kritisk massa av sakkunskap och resurser, samt ett stort antal patienter. För att möta dessa krav har konsortier av Comprehensive Cancer Centres (CCC) som är redo att anta öppen vetenskap och med en hög profil både inom grundforskning och tidiga kliniska prövningar upprättats (Calvo et al., 2018; Forman et al., 2018; se även kapitel avJoos et al., 2019).
Om man tittar närmare på kontinuumet för cancerforskning står det klart att den sena translationella forskningen innehåller komponenter som är dåligt sammankopplade; det finns i själva verket fyra ytterligare luckor (fig. 1). Resultatet av tidig translationell forskning är klinisk effekt som bedöms på ett litet antal patienter med begränsad kunskap om biverkningar. Sen klinisk forskning syftar till att påvisa klinisk effektivitet och potentiellt mervärde av innovationer för hälso- och sjukvården, vilket innebär att forskningen bör resultera i en ”medicinsk produkt”. Mycket ofta är detta ett svårt steg eftersom det kräver betydande investeringar och nästan alltid kräver betydande åtaganden från läkemedels- eller bioteknikindustrin (gap 2, fig. 1). Forskningsstrategier relaterade till sen klinisk forskning diskuteras i artikeln av Lacombe et al. (2019), och de hälsoekonomiska aspekterna i artikeln av Jönsson och Sullivan (2019).
Therapeutics close up: the research continuum.
Innovativa diagnostik- och behandlingsmetoder bör vara tillgängliga för patienter utan onödiga förseningar. Av flera skäl är antagandet av innovationer inom hälso- och sjukvården den största klyftan som leder till betydande ojämlikheter både inom och mellan länder. För att överbrygga ett forskningsresultat till dess användning inom hälso- och sjukvården har termen ”genomförandeforskning” föreslagits (lucka 3, fig. 1). Detta innebär att genomförandet bör följa ett strikt protokoll för behandling och registrering av positiva och negativa konsekvenser av behandlingen, i syfte att bedöma om det resultat som uppnåtts i forskningsprojektet eller forskningsprojekten kan reproduceras i en vanlig klinisk vårdmiljö. Det sistnämnda är ett ökande problem på grund av komplexiteten hos diagnostiska förfaranden och behandlingsprotokoll när man ägnar sig åt personaliserad/precisionscancermedicin. I detta skede bör hälsoekonomi beaktas. CCC spelar en viktig roll när det gäller att på ett effektivare sätt överbrygga forskning och hälso- och sjukvård, och samarbete mellan CCC kommer att ytterligare förkorta den tid det tar för innovationer att nå patienterna.
Efter ett positivt resultat av genomförandeforskningen bör en uppdatering av de kliniska riktlinjerna för den nya behandlingen övervägas (lucka 4, fig. 1). De kliniska riktlinjerna bör rekommendera datainsamling för det kliniska cancerregistret för att möjliggöra resultatforskning på data från den verkliga världen. Med definierad och kvalitetssäkrad insamling av kliniska data kan den kliniska nyttan bedömas och kopplas till hälsoekonomi för analys av kostnadseffektivitet och värde för patienter och samhälle (se artikeln av Jönsson och Sullivan, 2019). Med ökat samarbete mellan CCC:er kommer kapaciteten att bedriva resultatforskning och bedöma de hälsoekonomiska aspekterna av nya diagnoser och behandlingar att vara betydande, vilket ger viktig information till hälso- och sjukvårdssystemen för prioritering av diagnoser och behandlingar.
Långtidsuppföljning av behandlade cancerpatienter är ett annat otillfredsställt behov som diskuteras i artikeln av Lagergren et al. (2019) (lucka 5, fig. 1). Ett ökande antal patienter som lever med en cancerdiagnos, med eller utan bevis på kvarstående sjukdom, lider av långsiktiga fysiska och psykosociala biverkningar. Detta är ett mänskligt problem såväl som ett problem för hälso- och sjukvårdssystemen, och det behövs mer information från långtidsuppföljning av behandlade patienter för att kunna dra slutsatser om positiva och negativa effekter av innovationer samt kostnadseffektivitet och värde av cancerterapier (se artikel av Jönsson och Sullivan, 2019). Att överbrygga behandling med långtidsuppföljning anses vara kritiskt, och detaljerade kvalitetssäkrade kliniska register måste upprättas för att säkerställa att sammanställningen av data från centra lätt kan analyseras. Det föreslås att detta bör vara en uppgift som ingår i ackrediteringsmetoderna för CCC (se artikel av Oberst, 2019).