Huolimatta kaikesta huomiosta, jota Yhdysvalloissa kiinnitetään vertailevaan
vaikuttavuustutkimukseen (ja siitä käytävästä kiistasta), josta suuri osa on hyvin tiivistetty Tunisin ja Pearsonin hiljattain julkaisemassa artikkelissa, on silmiinpistävää, että useimmissa
julkaisuissa ja verkkosivustoilla ei anneta kattavaa ja samalla rajoja asettavaa määritelmää vertailevasta vaikuttavuustutkimuksesta (mukaan luettuna
valitettavasti Tunisin ja Pearsonin artikkeli). Sen sijaan on todennäköistä
löytää toteamuksia ajureista, menetelmistä, tavoitelluista tuloksista ja
hyötyä saavista sidosryhmistä. Godleeta lainatakseni tämä on hämmentävää
ei ainoastaan siksi, että vertailevan vaikuttavuustutkimuksen tarve
on niin ilmeinen, vaan myös siksi, että huomattavia resursseja sidotaan
yritykseen (jota tarvitaan kipeästi), joka muokkaa terveydenhuoltopäätöksentekoa
potilaiden päätöksenteosta politiikan tasolle.
Esimerkiksi liittovaltion koordinointineuvosto määrittelee vertailevan
vaikuttavuustutkimuksen ”sellaisten tutkimusten toteuttamiseksi ja yhteenvedoksi, joissa verrataan
erilaisten interventioiden ja strategioiden hyötyjä ja haittoja
terveystilanteiden ennaltaehkäisyssä, diagnosoinnissa, hoidossa ja seurannassa todellisessa
ympäristössä”. Agency for Health Care Research and Quality
viittaa vertailevaan vaikuttavuustutkimukseen seuraavasti: ”eräänlainen terveydenhuollon
tutkimus, jossa verrataan yhden lähestymistavan tuloksia sairauden hoitoon
muiden lähestymistapojen tuloksiin. Vertailevassa vaikuttavuudessa
vertaillaan yleensä
kahta tai useampaa hoitomuotoa, kuten eri lääkkeitä, saman sairauden
hoitoon. Vertailevassa vaikuttavuudessa voidaan vertailla myös leikkaustyyppejä
tai muunlaisia lääketieteellisiä toimenpiteitä ja testejä. Tuloksista tehdään usein
yhteenveto järjestelmällisessä katsauksessa.” Kongressin määräämässä
tehtävässään määritellä vertailevan vaikuttavuustutkimuksen painopisteet
Institute of Medicine määritteli vertailevan vaikuttavuustutkimuksen seuraavasti: ”Vertaileva vaikuttavuustutkimus on
sellaisten todisteiden tuottamista ja synteesiä, joissa verrataan kliinisen
tilanteen ennaltaehkäisyn, diagnosoimisen, hoidon ja seurannan vaihtoehtoisten menetelmien hyötyjä ja haittoja
tai parannetaan hoidon antamista. Tarkoituksena on auttaa kuluttajia, lääkäreitä, ostajia
ja poliittisia päättäjiä tekemään tietoon perustuvia päätöksiä, jotka parantavat terveydenhuoltoa
sekä yksilö- että väestötasolla.”
Koimme vertailevan vaikuttavuustutkimuksen
määrittelyn haasteen pyrkiessämme kehittämään kliinisten hoitotulosten ja vertailevan vaikuttavuustutkimuksen moniammatillisen post doc -ohjelman
maaseutualueiden perusterveydenhuollossa
. Ohjelma tuo yhteen tohtorin tutkinnon suorittaneet
hoitotyön, lääketieteen, farmasian ja kansanterveyden ammattilaiset
jatkotutkimusta (80 %) ja kliinistä (20 %) koulutusta varten. Ottaen huomioon parhaat puolet
näistä määritelmistä, mutta pyrkien samalla tarkentamaan
painopisteitä ja menetelmiä sekä asettamaan rajoja sekä käsitteelle että
yritykselle, perustuimme Institute of Medicinen määritelmään, mutta laajensimme
sitä merkittävästi. Näin ollen ehdotamme seuraavaa määritelmää:
”Vertaileva vaikuttavuustutkimus on prospektiivisten ja retrospektiivisten tutkimusten avulla
joko primaari- tai sekundaaristen tietolähteiden avulla
tuotetun näytön tuottamista ja synteesiä:
– Verrataan vaihtoehtoisten menetelmien hyötyjä ja haittoja kliinisen tilan ennaltaehkäisyssä,
diagnostiikassa, hoidossa ja seurannassa tai hoidon
tarjonnan parantamisessa;
– Verrataan samaa menetelmää (menetelmiä) eri potilasryhmien välillä;
– saman menetelmän (samojen menetelmien) vertailu eri kliinisten
ympäristöjen välillä; tai
– yhden tai useamman menetelmän vertailu hoitojen,
potilasryhmien ja/tai ympäristöjen yhdistelmissä.
Kliinisellä tasolla vertailevassa vaikuttavuustutkimuksessa
tutkitaan menetelmiä, jotka on jo osoitettu tehokkaiksi satunnaistetuissa
kontrolloiduissa tutkimuksissa, reaalimaailman olosuhteissa; ts, tavanomaisissa ja
vaihtelevissa olosuhteissa, kun luvan saaneet, eri
asteista asiantuntemusta omaavat ja eri terveydenhuolto-
tilanteissa toimivat lääkärit määräävät niitä heterogeenisten potilaiden hoitoon.
Vertailevan vaikuttavuuden tutkimuksella pyritään löytämään parhaat menetelmät
yksilöllisen hoidon yksilöllistä
mukauttamista varten yksittäisten potilaiden kohdalla laajentamalla todistusaineistoa
ja antamalla enemmän, parempaa ja yksityiskohtaisempaa tietoa, jonka avulla
voidaan laatia hoitostrategia kutakin yksittäistä potilasta varten.
Vertailevan vaikuttavuustutkimuksen perimmäisenä tarkoituksena on
avustaa kuluttajia, kliinisiä lääkäreitä, ostajia ja poliittisia päättäjiä tekemään
tietoon perustuvia päätöksiä, jotka parantavat terveydenhuoltoa sekä yksilö-
että väestötasolla.”
On todellakin tärkeää ottaa käyttöön laaja, mutta myös tarkoin määritelty
vertailevan vaikuttavuuden määritelmä. Uskomme, että tämä helpottaa
potilaskeskeisen tulostutkimusinstituutin
tehtävää ja antaa sille
mahdollisuuden täyttää tieteelliset ja julkisen palvelun toimeksiantonsa.
Tunis SR, Pearson SD. USA siirtyy parantamaan terveyspäätöksiä. BMJ
2010;341:c4336.
Godlee F. Lisää tutkimusta tarvitaan – mutta millaista? BMJ
2010;341:c4662.
Conway PH, Clancy C. Vertaileva vaikuttavuustutkimus –
implications of the Federal Coordinating Council’s Report. N Engl J Med
2009;361:328-330.
Katso http://effectivehealthcare.ahrq.gov/index.cfm/glossary-of-
terms/. Viimeisin haku 9. syyskuuta 2010.
Institute of Medicine. Initial national priorities for
comparative effectiveness research. Washington, DC: National Academies
Press, 2009.