August 6, 2020 – Dalla sua nascita nel 2015, il registro CARRA, per il quale il DCRI funge da centro di coordinamento, ha fornito le infrastrutture e i dati necessari per sostenere una vasta gamma di progetti di ricerca clinica.
Quando Laura Schanberg, MD del DCRI, era uno specializzando che completava la sua formazione medica, uno dei suoi mentori era un reumatologo pediatrico. Schanberg ha presto capito che la reumatologia pediatrica – un campo che richiede la conoscenza di più sistemi all’interno del corpo e spesso si occupa di casi complessi in cui altri specialisti non riescono a trovare una diagnosi – era la sua vocazione.
Oggi, Schanberg, che ha praticato reumatologia pediatrica per 30 anni, è il co-principale ricercatore del Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA) Registry. La CARRA, un’organizzazione senza scopo di lucro di cui Schanberg è un ex presidente e membro fondatore del comitato direttivo, è stata fondata nel 2002 con l’obiettivo di creare collaborazioni per facilitare la ricerca sulle malattie reumatiche pediatriche. Oltre ad essere co-ricercatore principale per il registro, Schanberg è anche il ricercatore principale per il centro di coordinamento del registro, che opera all’interno del DCRI, così come un co-presidente del registro CARRA e del comitato di supervisione della ricerca.
Il registro CARRA serve come base per molti progetti di ricerca che avanzano la conoscenza nel 
campo della reumatologia pediatrica. Il registro ha arruolato oltre 10.000 pazienti pediatrici con varie condizioni reumatiche, tra cui l’artrite idiopatica giovanile, la dermatomiosite giovanile, il lupus eritematoso sistemico e la sclerodermia. Il team del registro prevede anche di aggiungere pazienti con malattie autoinfiammatorie nel corso di quest’anno. Il registro CARRA mira a seguire i pazienti per almeno 10 anni, aumentando la disponibilità di dati longitudinali. Dal suo inizio nel 2015, il registro ha aiutato nella raccolta dei dati per studi di efficacia comparativa, studi clinici, studi osservazionali, farmacosorveglianza e convalida delle misure di risultato. CARRA e i suoi investigatori membri ricevono finanziamenti per utilizzare il registro da una vasta gamma di fonti tra cui fondazioni, NIH e agenzie governative, aziende farmaceutiche e associazioni mediche.
L’infrastruttura del registro consente agli investigatori CARRA di avere un facile accesso ai dati per le pubblicazioni e le proposte di sovvenzione. Ogni sito partecipante ha un accordo sull’uso dei dati che permette la condivisione dei dati a tre vie. Questo significa che gli investigatori possono presentare una richiesta di dati al comitato per l’uso dei dati CARRA e ricevere dati da 71 siti del registro negli Stati Uniti, Attualmente, ci sono due studi del DCRI che utilizzano il registro CARRA come base per la raccolta dei dati: Limite JIA, che è guidato da Schanberg e mira a migliorare i risultati nei bambini con artrite idiopatica giovanile, e iPERSONAL, uno studio sul lupus pediatrico guidato da Stephen Balevic, MD del DCRI. Lo studio iPERSONAL sarà consegnato con un approccio direct-to-family, cioè sarà condotto nelle case dei pazienti. Oltre a lavorare su questi studi, il DCRI sta anche collaborando con gli investigatori membri del CARRA su sei manoscritti utilizzando i dati del registro e molti altri sono in lavorazione.
Prima dello sviluppo del registro CARRA, pochi studi clinici non industriali erano stati condotti in reumatologia pediatrica, e quelli che erano stati condotti si basavano su una manciata di siti. Uno dei principi su cui CARRA e il Registro CARRA sono stati fondati era quello di coinvolgere il maggior numero possibile di siti, e ancora oggi, il team sta arruolando siti. Gran parte del lavoro del team si è concentrato sullo sviluppo dell’infrastruttura del sito, dato che alcuni dei siti coinvolti hanno poca o nessuna esperienza precedente di ricerca clinica.
Il registro ha continuato ad evolversi nel corso degli anni con espansioni per sostenere ulteriori progetti di ricerca. Il registro include un biorepository, che permette agli investigatori la flessibilità di incorporare biosamples collegati a dati clinici robusti e altamente curati raccolti in punti temporali multipli come rilevanti per gli obiettivi di uno studio specifico. Il team DCRI che supporta il registro continua a innovare per rendere la partecipazione al registro più facile per i pazienti. Un progetto in corso è lo sviluppo di nuovi approcci per il follow-up a lungo termine, compresi i messaggi di testo, una piattaforma online e un’applicazione mobile.
Di recente, il team DCRI ha lavorato per aggiungere rapidamente la COVID-19 come evento di particolare interesse al fine di monitorare i casi di COVID-19 nei partecipanti al registro. In risposta alle restrizioni di COVID-19 presso i siti, CARRA e DCRI hanno lavorato per consentire ai siti di utilizzare i dati raccolti dalle visite di follow-up telemedico. Questo ha permesso ai siti di continuare a catturare elementi di dati critici, compresi i cambiamenti dei farmaci e gli eventi avversi, anche se i pazienti non potevano essere visti in clinica come al solito.
Un team di gestione del progetto/gestione del sito (PM/SM) nel DCRI Outcomes dirige il lavoro del centro di coordinamento, lavorando in tutte le fasi dello studio dalla progettazione del protocollo alla raccolta e analisi dei dati. Il team lavora a stretto contatto con il call center Outcomes del DCRI, la sorveglianza della sicurezza, i servizi tecnici dei dati e le statistiche; e con la finanza, le sovvenzioni, le proposte e i contratti. Oltre a lavorare con gli investigatori principali del sito, i sub investigatori e i coordinatori della ricerca, il team PM/SM interagisce regolarmente con i leader del CARRA, compresi gli investigatori principali del registro, gli investigatori informatici del CARRA e il personale del Boston Children’s Hospital, la leadership e il personale del CARRA, i CARRA Registry Associates e il CARRA Registry Parent/Patient Advisory Committee.