August 6, 2020 – Desde sua criação em 2015, o CARRA Registry, para o qual o DCRI serve como centro coordenador, tem fornecido a infra-estrutura e os dados necessários para apoiar uma ampla gama de projetos de pesquisa clínica.
Quando Laura Schanberg, MD do DCRI, era uma residente completando sua formação médica, um de seus mentores era um reumatologista pediátrico. Schanberg logo soube que a reumatologia pediátrica – uma área que requer conhecimento de múltiplos sistemas dentro do corpo e muitas vezes lida com casos complexos nos quais outros especialistas não conseguem chegar a um diagnóstico – era sua vocação.
Hoje, Schanberg, que foi uma reumatologista pediátrica praticante por 30 anos, é a investigadora co-principal do Registro da Aliança de Pesquisa em Reumatologia e Artrite Infantil (CARRA). A CARRA, uma organização sem fins lucrativos da qual Schanberg é ex-presidente e membro fundador do comitê diretor, foi criada em 2002 com o objetivo de criar colaborações para facilitar a pesquisa em doenças reumáticas pediátricas. Além de ser co-investigador principal do registro, Schanberg é também o principal investigador do centro coordenador do registro, que opera dentro do DCRI, assim como co-presidente do Comitê de Registro e Supervisão de Pesquisa CARRA.
O Registro CARRA serve como base para muitos projetos de pesquisa avançando o conhecimento no campo da reumatologia pediátrica. O registro registrou mais de 10.000 pacientes pediátricos com várias condições reumáticas, incluindo artrite idiopática juvenil, dermatomiosite juvenil, lúpus eritematoso sistêmico e esclerodermia. A equipe de registro também planeja adicionar pacientes com doença autoinflamatória no final deste ano. O Registro CARRA visa acompanhar os pacientes por pelo menos 10 anos, aumentando a disponibilidade de dados longitudinais. Desde a sua criação em 2015, o registo tem ajudado na recolha de dados para estudos de eficácia comparativa, ensaios clínicos, estudos observacionais, farmacovigilância e validação de medidas de resultados. CARRA e seus investigadores membros recebem financiamento para utilizar o registro de uma ampla gama de fontes, incluindo fundações, NIH e agências governamentais, empresas farmacêuticas e associações médicas.
A infra-estrutura do registro permite que os investigadores CARRA tenham fácil acesso aos dados para publicações e propostas de subsídios. Cada site participante tem um acordo de uso de dados em vigor que permite o compartilhamento de dados de três vias. Isto significa que os investigadores podem submeter um pedido de dados ao Comitê de Uso de Dados CARRA e receber dados de 71 locais de registro nos EUA, Canadá e Israel, sem o fardo de contratos adicionais.
Currentemente, há dois estudos DCRI usando o Registo CARRA como fundação de recolha de dados-Limit JIA, que é liderado por Schanberg e visa melhorar os resultados em crianças com artrite idiopática juvenil, e iPERSONAL, um estudo lupus pediátrico liderado por Stephen Balevic, MD da DCRI. O estudo iPERSONAL será entregue numa abordagem directa à família, o que significa que será conduzido nos lares dos pacientes. Além de trabalhar nesses estudos, o DCRI também está colaborando com investigadores membros do CARRA em seis manuscritos utilizando dados de registro com vários mais nos trabalhos.
Prior ao desenvolvimento do Registro CARRA, poucos ensaios clínicos não industriais foram realizados em reumatologia pediátrica, e os que foram realizados contaram com um punhado de locais. Um dos princípios em que a CARRA e o Registo CARRA foi fundado foi o de envolver o maior número possível de locais, e até hoje, a equipa ainda está a inscrever locais. Muito do trabalho da equipe tem sido focado no desenvolvimento da infra-estrutura do site, já que alguns dos sites envolvidos têm pouca ou nenhuma experiência prévia de pesquisa clínica.
O registro tem continuado a evoluir ao longo dos anos com expansões para apoiar projetos de pesquisa adicionais. O registro inclui um biorepositório, que permite aos investigadores a flexibilidade de incorporar bioamostras vinculadas a dados clínicos robustos e altamente curados, coletados em vários pontos de tempo como relevantes para os objetivos específicos de um estudo. A equipe da DCRI que apoia o registro continua inovando para facilitar a participação dos pacientes no registro. Um projeto em andamento é o desenvolvimento de novas abordagens de acompanhamento a longo prazo, incluindo mensagens de texto, uma plataforma online e um aplicativo móvel.
Recentemente, a equipe DCRI trabalhou para adicionar rapidamente COVID-19 como um evento de especial interesse para acompanhar os casos de COVID-19 nos participantes do registro. Em resposta às restrições da COVID-19 nos locais, CARRA e DCRI trabalharam para permitir que os locais utilizassem os dados coletados nas visitas de acompanhamento de telesaúde. Isso permitiu que os locais continuassem a capturar elementos de dados críticos, incluindo mudanças de medicamentos e eventos adversos, mesmo que os pacientes não pudessem ser vistos na clínica como de costume.
Uma equipe de gerenciamento de projeto/gestão de local (PM/SM) em DCRI Outcomes dirige o trabalho do centro coordenador, trabalhando em todas as fases do estudo, desde o desenho do protocolo até a coleta e análise de dados. A equipe trabalha de perto com o Call Center de Resultados da DCRI, Vigilância de Segurança, Serviços de Dados Técnicos e Estatística; e com finanças, subsídios e propostas, e contratos. Além de trabalhar com os investigadores principais do local, sub-investigadores e coordenadores de pesquisa, a equipa PM/SM interage regularmente com os líderes do CARRA, incluindo investigadores principais do registo adicional, investigadores informáticos e pessoal do CARRA no Boston Children’s Hospital, liderança e pessoal do CARRA, Associados do Registo CARRA, e o Comité Consultivo de Pais/Patentes do Registo CARRA.