Pomimo całej uwagi (i sporów na temat) badań porównawczych
efektywności w Stanach Zjednoczonych, z których znaczna część została bardzo dobrze podsumowana w
dawnej pracy Tunisa i Pearsona, uderzające jest to, że większość
publikacji i stron internetowych nie dostarcza wyczerpującej, a jednocześnie wyznaczającej granice
definicji badań porównawczych efektywności (w tym,
niestety, praca Tunisa i Pearsona). Zamiast tego można prawdopodobnie
znaleźć stwierdzenia dotyczące czynników napędzających, metod, zamierzonych wyników i
podmiotów korzystających z badań. Parafrazując Godlee’ego, jest to zaskakujące, nie tylko dlatego, że potrzeba badań porównawczych jest tak oczywista, ale także dlatego, że znaczne środki zostaną przeznaczone na
przedsięwzięcie (bardzo potrzebne), które będzie kształtować proces decyzyjny w opiece zdrowotnej
od poziomu pacjenta do poziomu polityki.
Na przykład, Federalna Rada Koordynacyjna definiuje badania porównawcze
efektywności jako „prowadzenie i syntezę badań porównujących
korzyści i szkody różnych interwencji i strategii na rzecz
zapobiegania, diagnozowania, leczenia i monitorowania warunków zdrowotnych w rzeczywistych
zestawieniach światowych” . The Agency for Health Care Research and Quality
refreners to comparative effectiveness research as „a type of health care
research that compares the results of one approach for managing a disease
to the results of other approaches. Efektywność porównawcza zazwyczaj
porównuje dwa lub więcej rodzajów leczenia, takich jak różne leki, dla tej samej choroby
. Efektywność porównawcza może również porównywać rodzaje operacji lub inne rodzaje procedur medycznych i testów. Wyniki często są
podsumowane w przeglądzie systematycznym.” W swoim kongresowo nakazanym
zadaniu identyfikacji priorytetów dla badań efektywności porównawczej, Instytut Medycyny zdefiniował badania efektywności porównawczej jako „generowanie i syntezę dowodów, które porównują korzyści i szkody
z alternatywnych metod zapobiegania, diagnozowania, leczenia i monitorowania klinicznych
warunków, lub poprawy świadczenia opieki. The purpose of is to assist consumers, clinicians, purchasers,
and policy makers to make informed decisions that will improve health care
at both the individual and population levels.”
We faced the challenge of defining comparative effectiveness research
in our efforts to develop an interprofessional postdoctoral fellowship
program in clinical outcomes and comparative effectiveness research in
rural primary care. Program ten będzie łączyć doktorów przygotowanych
praktyków z pielęgniarstwa, medycyny, farmacji i zdrowia publicznego dla
zaawansowanych badań (80%) i klinicznych (20%) szkoleń. Biorąc to, co najlepsze z
tych definicji, a jednocześnie dążąc do zapewnienia większej specyficzności w zakresie
zakresu i metodologii oraz ustalenia granic zarówno koncepcji, jak i
przedsięwzięcia, oparliśmy się na definicji Instytutu Medycyny, ale znacznie ją rozszerzyliśmy. Stąd proponujemy następującą definicję:
„Comparative effectiveness research is the generation and synthesis
of evidence generated through prospective and retrospective studies with
either primary or secondary data sources by:
– porównywanie korzyści i szkód wynikających z zastosowania alternatywnych metod zapobiegania,
diagnozowania, leczenia i monitorowania stanu klinicznego lub poprawy
dostarczania opieki;
– porównywanie tej samej metody (metod) między różnymi grupami pacjentów;
– Porównywanie tej samej metody (metod) między różnymi środowiskami klinicznymi; lub
– Porównywanie jednej lub większej liczby metod między kombinacjami sposobów leczenia, grup pacjentów i/lub środowisk.
Na poziomie klinicznym, badania porównawcze skuteczności
badają metody, które już okazały się skuteczne w randomizowanych
kontrolowanych próbach, w rzeczywistych warunkach; tj, w zwykłych i
zmiennych warunkach, kiedy są przepisywane przez licencjonowanych klinicystów o różnym stopniu
specjalistycznej wiedzy i praktykujących w całym spektrum opieki zdrowotnej, w celu leczenia heterogenicznej grupy pacjentów.
Badania porównawcze skuteczności mają na celu odkrycie najlepszych metod
spersonalizowania opieki nad poszczególnymi pacjentami poprzez poszerzenie bazy
dowodów oraz poprzez dostarczenie większej ilości, lepszych i bardziej szczegółowych informacji, za pomocą których
można opracować strategię postępowania dla każdego pacjenta.
Ostatecznym celem badań porównawczych skuteczności jest
pomoc konsumentom, klinicystom, nabywcom i decydentom w podejmowaniu
świadomych decyzji, które poprawią opiekę zdrowotną zarówno na poziomie indywidualnym
jak i populacyjnym.”
Rzeczywiście ważne jest przyjęcie szerokiej, ale również dobrze zdefiniowanej
definicji efektów porównawczych. To, jak sądzimy, ułatwi
misję Patient-Centered Outcomes Research Institute i umożliwi mu
wypełnienie jego naukowych i publicznych mandatów.
Tunis SR, Pearson SD. US moves to improve health decisions. BMJ
2010;341:c4336.
Godlee F. More research is needed – but what type? BMJ
2010;341:c4662.
Conway PH, Clancy C. Comparative-effectiveness research –
implications of the Federal Coordinating Council’s Report. N Engl J Med
2009;361:328-330.
Zobacz http://effectivehealthcare.ahrq.gov/index.cfm/glossary-of-
terms/. Ostatni dostęp 9 września 2010 r.
Institute of Medicine. Initial national priorities for
comparative effectiveness research. Washington, DC: National Academies
Press, 2009.
.