August 6, 2020 – Seit seiner Gründung im Jahr 2015 hat das CARRA-Register, für das das DCRI als koordinierendes Zentrum fungiert, die notwendige Infrastruktur und Daten bereitgestellt, um ein breites Spektrum an klinischen Forschungsprojekten zu unterstützen.
Als Laura Schanberg, MD, vom DCRI ihre medizinische Ausbildung absolvierte, war einer ihrer Mentoren ein pädiatrischer Rheumatologe. Schanberg wusste bald, dass die pädiatrische Rheumatologie – ein Fachgebiet, das Kenntnisse über mehrere Systeme im Körper erfordert und sich oft mit komplexen Fällen befasst, bei denen andere Spezialisten keine Diagnose stellen können – ihre Berufung war.
Heute ist Schanberg, die 30 Jahre lang als pädiatrische Rheumatologin praktiziert hat, die Co-Principal Investigator der Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA) Registry. CARRA, eine gemeinnützige Organisation, deren ehemaliger Präsident und Gründungsmitglied des Lenkungsausschusses Schanberg ist, wurde 2002 mit dem Ziel gegründet, Kooperationen zu schaffen, um die Forschung auf dem Gebiet der rheumatischen Kinderkrankheiten zu erleichtern. Schanberg ist nicht nur Co-Principal Investigator für das Register, sondern auch Principal Investigator für das Koordinationszentrum des Registers, das im DCRI angesiedelt ist, sowie Co-Vorsitzender des CARRA-Registers und des Research Oversight Committee.
Das CARRA-Register dient als Grundlage für viele Forschungsprojekte, die das Wissen im 
Bereich der pädiatrischen Rheumatologie fördern. Das Register hat über 10.000 pädiatrische Patienten mit verschiedenen rheumatischen Erkrankungen erfasst, darunter juvenile idiopathische Arthritis, juvenile Dermatomyositis, systemischer Lupus erythematodes und Sklerodermie. Das Registerteam plant, im Laufe dieses Jahres auch Patienten mit autoinflammatorischen Erkrankungen aufzunehmen. Ziel des CARRA-Registers ist es, die Patienten mindestens 10 Jahre lang zu begleiten und so die Verfügbarkeit von Längsschnittdaten zu erhöhen. Seit seiner Gründung im Jahr 2015 hat das Register die Datenerhebung für vergleichende Wirksamkeitsstudien, klinische Studien, Beobachtungsstudien, Arzneimittelüberwachung und die Validierung von Ergebnismessungen unterstützt. Die CARRA und ihre Mitglieder erhalten für die Nutzung des Registers Finanzmittel aus einer Vielzahl von Quellen, darunter Stiftungen, NIH und Regierungsbehörden, pharmazeutische Unternehmen und medizinische Verbände.
Die Infrastruktur des Registers ermöglicht den CARRA-Prüfern einen einfachen Zugang zu Daten für Veröffentlichungen und Förderanträge. Jede teilnehmende Einrichtung hat eine Datennutzungsvereinbarung abgeschlossen, die eine gemeinsame Datennutzung in drei Richtungen ermöglicht. Das bedeutet, dass Forscher eine einzige Datenanfrage an den CARRA-Ausschuss für Datennutzung stellen und Daten von 71 Registerstellen in den USA, Kanada und Israel erhalten können,
Zurzeit gibt es zwei DCRI-Studien, die das CARRA-Register als Grundlage für die Datenerfassung nutzen – die von Schanberg geleitete Studie Limit JIA zur Verbesserung der Ergebnisse bei Kindern mit juveniler idiopathischer Arthritis und iPERSONAL, eine pädiatrische Lupus-Studie unter der Leitung von Dr. Stephen Balevic vom DCRI. Die iPERSONAL-Studie wird direkt in den Familien durchgeführt, d. h. sie findet bei den Patienten zu Hause statt. Neben der Arbeit an diesen Studien arbeitet das DCRI auch mit CARRA-Mitgliedern an sechs Manuskripten, die Daten des Registers verwenden, und mehrere weitere sind in Arbeit.
Vor der Entwicklung des CARRA-Registers wurden nur wenige nicht-industrielle klinische Studien in der pädiatrischen Rheumatologie durchgeführt, und die, die durchgeführt wurden, stützten sich auf eine Handvoll Standorte. Eines der Gründungsprinzipien von CARRA und des CARRA-Registers war es, so viele Prüfzentren wie möglich einzubeziehen, und bis heute nimmt das Team immer noch Prüfzentren auf. Ein großer Teil der Arbeit des Teams konzentrierte sich auf die Entwicklung der Infrastruktur der Standorte, da einige der beteiligten Standorte nur wenig oder gar keine Erfahrung in der klinischen Forschung haben.
Das Register hat sich im Laufe der Jahre weiterentwickelt und wurde erweitert, um zusätzliche Forschungsprojekte zu unterstützen. Das Register umfasst ein Biorepository, das den Forschern die Flexibilität bietet, Bioproben in Verbindung mit robusten, sorgfältig kuratierten klinischen Daten einzubeziehen, die zu verschiedenen Zeitpunkten gesammelt wurden, die für die Ziele einer bestimmten Studie relevant sind. Das DCRI-Team, das das Register unterstützt, arbeitet ständig an Innovationen, um die Teilnahme am Register für die Patienten zu erleichtern. Ein laufendes Projekt ist die Entwicklung neuer Ansätze für die langfristige Nachverfolgung, einschließlich Textnachrichten, einer Online-Plattform und einer mobilen App.
Kürzlich arbeitete das DCRI-Team daran, COVID-19 schnell als Ereignis von besonderem Interesse hinzuzufügen, um COVID-19-Fälle bei Registerteilnehmern zu verfolgen. Als Reaktion auf die COVID-19-Beschränkungen an den Standorten haben CARRA und DCRI darauf hingearbeitet, dass die Standorte die Daten aus den telemedizinischen Nachuntersuchungen nutzen können. Auf diese Weise konnten die Standorte weiterhin kritische Datenelemente erfassen, darunter Medikamentenänderungen und unerwünschte Ereignisse, auch wenn die Patienten nicht wie üblich in der Klinik gesehen werden konnten.
Ein Projektmanagement-/Standortmanagement-Team (PM/SM) im DCRI Outcomes leitet die Arbeit des Koordinierungszentrums und arbeitet in allen Studienphasen vom Protokollentwurf bis zur Datenerfassung und -analyse. Das Team arbeitet eng mit dem DCRI Outcomes Call Center, der Sicherheitsüberwachung, den technischen Datendiensten und der Statistik sowie mit den Bereichen Finanzen, Zuschüsse und Anträge sowie Verträge zusammen. Das PM/SM-Team arbeitet nicht nur mit den Hauptprüfern, Unterprüfern und Forschungskoordinatoren vor Ort zusammen, sondern steht auch in regelmäßigem Kontakt mit den CARRA-Führungskräften, einschließlich der weiteren Hauptprüfer des Registers, den CARRA-Informatikprüfern und -mitarbeitern am Boston Children’s Hospital, der CARRA-Leitung und -Mitarbeitern, den CARRA-Registry Associates und dem CARRA-Registry Parent/Patient Advisory Committee.