Le 6 août 2020 – Depuis sa création en 2015, le registre CARRA, pour lequel le DCRI sert de centre de coordination, a fourni l’infrastructure et les données nécessaires pour soutenir un large éventail de projets de recherche clinique.
Lorsque Laura Schanberg, MD, du DCRI, était résidente et terminait sa formation médicale, l’un de ses mentors était un rhumatologue pédiatrique. Schanberg a rapidement su que la rhumatologie pédiatrique – un domaine qui exige une connaissance de plusieurs systèmes de l’organisme et qui traite souvent des cas complexes pour lesquels les autres spécialistes ne peuvent pas établir de diagnostic – était sa vocation.
Aujourd’hui, Schanberg, qui a été rhumatologue pédiatrique praticienne pendant 30 ans, est la co-investigatrice principale du registre de l’Alliance pour la recherche sur l’arthrite et la rhumatologie chez les enfants (CARRA). La CARRA, un organisme sans but lucratif dont Schanberg est un ancien président et un membre fondateur du comité directeur, a été créée en 2002 dans le but de créer des collaborations pour faciliter la recherche sur les maladies rhumatismales pédiatriques. En plus d’être co-investigateur principal du registre, Schanberg est également l’investigateur principal du centre de coordination du registre, qui fonctionne au sein du DCRI, ainsi qu’un coprésident du comité de surveillance du registre et de la recherche de la CARRA.
Le registre de la CARRA sert de base à de nombreux projets de recherche faisant progresser les connaissances dans le 
domaine de la rhumatologie pédiatrique. Le registre a recruté plus de 10 000 patients pédiatriques atteints de diverses pathologies rhumatismales, notamment l’arthrite idiopathique juvénile, la dermatomyosite juvénile, le lupus érythémateux systémique et la sclérodermie. L’équipe du registre prévoit également d’ajouter des patients atteints de maladies auto-inflammatoires plus tard cette année. Le registre CARRA vise à suivre les patients pendant au moins 10 ans, ce qui augmente la disponibilité des données longitudinales. Depuis sa création en 2015, le registre a aidé à la collecte de données pour des études d’efficacité comparatives, des essais cliniques, des études observationnelles, la pharmacosurveillance et la validation des mesures de résultats. La CARRA et ses chercheurs membres reçoivent des fonds pour utiliser le registre d’un large éventail de sources, notamment des fondations, des NIH et des agences gouvernementales, des sociétés pharmaceutiques et des associations médicales.
L’infrastructure du registre permet aux chercheurs de la CARRA d’avoir facilement accès aux données pour les publications et les propositions de subventions. Chaque site participant a mis en place un accord d’utilisation des données qui permet un partage tripartite des données. Cela signifie que les chercheurs peuvent soumettre une demande de données au comité d’utilisation des données de la CARRA et recevoir des données de 71 sites de registre aux États-Unis, au Canada et en Israël, sans avoir à se soucier de l’utilisation des données, Actuellement, deux études du DCRI utilisent le registre CARRA comme base de collecte de données : Limit JIA, dirigée par Schanberg, qui vise à améliorer les résultats chez les enfants atteints d’arthrite idiopathique juvénile, et iPERSONAL, une étude sur le lupus pédiatrique dirigée par Stephen Balevic, MD, du DCRI. L’étude iPERSONAL sera menée selon une approche directe à la famille, c’est-à-dire au domicile des patients. En plus de travailler sur ces études, le DCRI collabore également avec les chercheurs membres de la CARRA sur six manuscrits utilisant les données du registre, et plusieurs autres sont en préparation.
Avant l’élaboration du registre de la CARRA, peu d’essais cliniques non industriels avaient été menés en rhumatologie pédiatrique, et ceux qui avaient été réalisés reposaient sur une poignée de sites. L’un des principes sur lesquels la CARRA et le registre de la CARRA ont été fondés était de faire participer le plus grand nombre de sites possible et, à ce jour, l’équipe continue de recruter des sites. Une grande partie du travail de l’équipe a été axée sur le développement de l’infrastructure des sites, car certains des sites engagés ont peu ou pas d’expérience préalable en recherche clinique.
Le registre a continué à évoluer au fil des ans avec des expansions pour soutenir des projets de recherche supplémentaires. Le registre comprend un bioréférentiel, qui offre aux chercheurs la flexibilité d’incorporer des bioprélèvements liés à des données cliniques robustes, hautement conservées, collectées à plusieurs points dans le temps, en fonction des objectifs d’une étude spécifique. L’équipe du DCRI qui soutient le registre continue d’innover pour faciliter la participation au registre pour les patients. Un projet en cours est le développement de nouvelles approches pour le suivi à long terme, y compris la messagerie texte, une plateforme en ligne et une application mobile.
Récemment, l’équipe du DCRI a travaillé pour ajouter rapidement le COVID-19 comme événement d’intérêt spécial afin de suivre les cas de COVID-19 chez les participants au registre. En réponse aux restrictions relatives au COVID-19 dans les sites, la CARRA et le DCRI ont travaillé pour permettre aux sites d’utiliser les données recueillies lors des visites de suivi par télésanté. Cela a permis aux sites de continuer à saisir les éléments de données essentiels, y compris les changements de médicaments et les événements indésirables, même si les patients ne pouvaient pas être vus en clinique comme d’habitude.
Une équipe de gestion de projet/gestion de site (PM/SM) au DCRI Outcomes dirige le travail du centre de coordination, travaillant dans toutes les phases de l’étude, de la conception du protocole à la collecte et à l’analyse des données. L’équipe travaille en étroite collaboration avec le centre d’appels Outcomes, la surveillance de la sécurité, les services de données techniques et les statistiques du DCRI, ainsi qu’avec les services des finances, des subventions, des propositions et des contrats. En plus de travailler avec les chercheurs principaux, les sous-recherchistes et les coordonnateurs de recherche du site, l’équipe PM/SM interagit régulièrement avec les dirigeants du CARRA, y compris les autres chercheurs principaux du registre, les chercheurs en informatique du CARRA et le personnel de l’hôpital pour enfants de Boston, la direction et le personnel du CARRA, les associés du registre du CARRA et le comité consultatif parents/patients du registre du CARRA.