I kliniska prövningar är en surrogat endpoint (eller surrogatmarkör) ett mått på effekten av en specifik behandling som kan korrelera med en verklig klinisk endpoint men som inte nödvändigtvis har ett garanterat samband. National Institutes of Health (USA) definierar surrogat endpoint som ”en biomarkör avsedd att ersätta en klinisk endpoint”.
Surrogatmarkörer används när den primära endpointen är oönskad (t.ex. dödsfall) eller när antalet händelser är mycket litet, vilket gör det opraktiskt att genomföra en klinisk prövning för att samla in ett statistiskt signifikant antal endpoints. FDA och andra tillsynsmyndigheter accepterar ofta bevis från kliniska prövningar som visar en direkt klinisk nytta för surrogatmarkörer.
Surrogatendpunkter kan erhållas från olika modaliteter, t.ex. beteendemässiga eller kognitiva poäng, eller biomarkörer från elektroencefalografi (qEEG), MRT, PET eller biokemiska biomarkörer.
Ett korrelat gör inte ett surrogat. Det är en vanlig missuppfattning att om ett resultat är ett korrelat (dvs. korrelerat med det sanna kliniska resultatet) kan det användas som en giltig surrogatändpunkt (dvs. en ersättning för det sanna kliniska resultatet). En korrekt motivering för en sådan ersättning kräver dock att interventionens effekt på den surrogata ändpunkten förutsäger effekten på det kliniska utfallet – ett mycket starkare villkor än korrelation. I detta sammanhang används termen Prentice-kriterier.
Termen ”surrogat” bör inte användas för att beskriva slutpunkter. Istället bör beskrivningar av resultat och tolkningar formuleras i termer som betecknar den specifika karaktären och kategorin av den bedömda variabeln.
En surrogatendpunkt i en klinisk prövning är en laboratoriemätning eller ett fysiskt tecken som används som ersättning för en kliniskt meningsfull endpoint som direkt mäter hur patienten mår, fungerar eller överlever. Förändringar som orsakas av en behandling på en surrogatendpunkt förväntas återspegla förändringar i en kliniskt meningsfull endpoint.